De fleste tilfælde, hvor børn fødes uden fungerende nethinde eller med en kun svagt fungerende nethinde falder ind under betegnelsen Lebers kongenitale amaurose (Lebers medfødte nethindeblindhed, eng. Leber congenital amaurosis, LCA). Det er en samlebetegnelse for en række sygdomme med vigende, dvs. recessiv arvegang, hvor den genetiske defekt findes på begge patientens kopier (alleler) af det pågældende gen. Der findes mere end 10, af hvilke der findes mere end 10, som er involveret i LCA.LCA er den hyppigste årsag til genetisk betinget blindhed hos nyfødte børn. Som årsag kan man i de fleste tilfælde påvise mutation i et gen, som koder for et protein af betydning for fototransduktionen, vitamin A-cyklus, fotoreceptorudviklingen, eller transportfunktionerne i nethinden. Eksperimentel human genterapi af unge voksne har ført til resultater, som indenfor den begrænsede observationstid, der endnu er tale om, er sensationelt gode. Behandlingen er endu i afprøvningsfasen og er derfor ikke tilgængelig uden for kliniske forsøg i USA og Storbritannien.
Genterapien har hidtil kun ført til beskeden fremgang i synsfunktionen, hvilket dog med rimelighed kan forklares med at man har valgt at foretage de første eksperimenter på unge voksne. Behandlingens fulde potentiale kan næppe afdækkes, før man har forsøgt at behandle børn før de fylder syv år, dvs før de har udviklet en uimodtagelighed for skarpe synsindtryk i hjernens synsbark (amblyopi). Theodor Leber, som i 1869 beskrev den medfødte nethindeblindhed.Man kender i dag en række gener, som tilsammen er ansvarlige for de fleste tilfælde af LCA: AIPL, GUCY2D, LRAT, RPE65, RDH12, CRB1, CRX, TULP1, RPGRIP1, LCA5, IMPDH1, MERTK. Om disse gener kan man læse mere på OMIM.Lebers nethindeblindhed var emnet for Mette Warburgs Æresforelæsning i 2009, hvor Kennedy Centrets og Københavns Universitets forelæser var professor Tony Moore fra netop den forskergruppe på Moorfields Eye Hospital i London, som har udført de banebrydende forsøg.Anthony Moore og Mette Warburg på Kennedy Centret i Glostrup, november 2010.Det senere offentliggjorte amerikanske forsøg er beskevet på www.videnskab.dk.